第二次获BTD！亚盛医药耐立克®拟获纳入突破性治疗品种，治疗SDH缺陷型GIST

时间： 2023-05-31

亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司原创1类新药奥雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克^®）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示，被纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。

这是耐立克^®第二次获CDE纳入突破性治疗品种。此前于2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。该适应症的上市申请于2022年7月获NMPA受理并被纳入优先审评程序，将支持耐立克^®获得完全批准。此外，耐立克®已获得两项CDE授予的优先审评资格，呈现明显的临床价值与优势。

突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。总之，突破性治疗品种的审评政策将加快具有重大临床价值、临床急需的创新药或者改良型新药的开发与上市。

GIST是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突变。TKI的出现，改善了这类GIST患者的预后。然而，在SDH缺陷型GIST这一罕见的亚型GIST治疗领域，却存在巨大的、未被满足的临床需求。据悉，SDH缺陷型GIST患者通常对现有的TKI药物不敏感，虽然早期的局限性患者可通过手术治疗，但大部分患者仍然会复发^1-5。目前尚无针对复发和晚期SDH缺陷型GIST患者的标准治疗方案^1-5，5年无事件生存率（EFS）仅为24%⁴。

耐立克^®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代TKI, 是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，用于治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML-CP或加速期CML（CML-AP）的成年患者。耐立克^®在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。而在血液肿瘤领域的临床开发与应用之外，耐立克^®在多个临床前GIST模型中呈现了抗肿瘤活性，并得到临床数据的初步验证。值得一提的是，该品种在SDH缺陷型GIST患者中呈现出令人振奋的抗肿瘤活性。一项在中国进行的Ib/II期研究最新数据显示，耐立克^®在SDH缺陷型GIST患者中的临床获益率（CBR）高达93.8%6，该临床研究也因此连续两年入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会展示。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“十分感谢相关政府部门对耐立克^®临床价值的认可！此次耐立克^®拟获纳入突破性治疗品种，显示其在SDH缺陷型GIST领域具有重大的临床潜力和价值，也是该药物开发过程中在血液肿瘤之外的又一个重要里程碑。我们将继续与CDE保持紧密沟通，以期进一步加速相关适应症在中国的开发速度，早日惠及患者。”

参考文献：

Mantese G. Gastrointestinal stromal tumor: epidemiology, diagnosis, and treatment. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.
Call JW, Wang Y, Rothschild S, et al. Treatment responses in SDH-deficient GIST. LRG Science, https://liferaftgroup.org/2019/08/treatmentresponses-in-sdh-deficient-gist.
Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
Mullassery D, Weldon CB. Pediatric/”Wildtype” gastrointestinal stromal tumors. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.
Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Antitumor activity of olverembatinib (HQP1351) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)–resistant succinate dehydrogenase (SDH)–deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 11540).

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球前沿。公司已建立拥有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。

用于治疗慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。目前，耐立克^®已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。该品种还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。

截至目前，公司共有4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中“重大新药创制”专项5项，包括1项“企业创新药物孵化基地”及4项“创新药物研发”，另外承担“重大传染病防治”专项1项。

凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

前瞻性声明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。