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“一个疾病特别是一个肿瘤性疾病，它的长期生存如果已经达到80%-90%，我们通常认为这个病可以称之为治愈。肿瘤治疗最终是要延长病人的生存，保住病人的生命，所以耐药治疗失败是目前我们最需要面对的需求，也是未被满足的一个刚需。”北京大学血液病研究所、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授在参加人民日报健康客户端直播节目《本土创新，聚焦慢粒白血病新突破》时表示，随着本土创新药物的上市，从疾病控制到功能治愈，慢性粒细胞白血病不再是“不治之症”。
从疾病控制到功能治愈，慢粒不再是“不治之症”
慢性粒细胞白血病占所有白血病的15%，化疗和干扰素治疗曾是慢粒的主流治疗方案，但治疗效果并不理想。在上世纪80年代左右，临床上开始使用骨髓移植来治疗白血病，但真正能够满足移植条件的病人也非常有限，要年轻、身体条件很好、家庭能支持高昂的移植费用，还要承担合并症和复发的风险。
20世纪90年代，随着靶向BCR-ABL的TKI问世，慢粒的治疗方式得以革新，有90%的慢粒患者都可以像正常人一样长期生存。江倩介绍，2001年后，TKI类药物在中国开始大规模应用。“虽然疾病的基础还在身体内，但它只有非常小的肿瘤负荷，不至于引起全身疾病的状态。这样的病人他可以正常带病生存，正常工作生活，我们将其称之为是功能性治愈。”
自此，慢粒从“不治之症”成为了像高血压、糖尿病之类的慢性疾病。
打破临床治疗空白，解决患者“无药可医”困境
江倩解释，之所以是90%不是100%，是因为有一部分患者在治疗当中会出现耐药，而这部分患者如果不能够及时治疗，就会出现疾病进展，严重会威胁到生命，这在慢粒领域的一大难题。
尽管第一代和第二代TKI对慢粒的治疗具有显著的临床效益，但TKI耐药一直是慢粒治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是TKI耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药慢粒中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的慢粒患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。
事实上，在耐立克®（通用名：奥雷巴替尼）出现之前，中国携T315I突变耐药慢粒患者长期面临“无药可医”的困境。奥雷巴替尼是亚盛医药研发的潜在Best-in-class新药，是国家“重大新药创制“专项支持品种。作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，奥雷巴替尼打破了临床治疗空白，得以惠及更多患者。
亚盛医药董事长兼首席执行官杨大俊博士在直播中也介绍，奥雷巴替尼临床试验刚刚启动时，“当时有很多患者等着入组，但不一定符合入组标准，很多病人就真的没了……因为临床实验的严格要求没有被满足，这也是我们很大的遗憾。现在药物上市后，第一我们希望能给患者有好药可用，第二希望通过医保解决可及性以及患者长期持续用药需求。”
从中国走向世界，“慢粒中国方案”获国际认可
作为全程参与奥雷巴替尼临床试验的临床专家，江倩在2018年首次将奥雷巴替尼的临床进展在美国血液年会上进行口头报告。“我记得在美国开完ASH年会后，一群慢粒专家看到我，直接说奥雷巴替尼的临床数据exciting！因为他们看到了一个疗效令人满意，安全性更佳的第三代TKI”。
之后连续三年，奥雷巴替尼的临床进展口头报告，成为了美国血液年会上的一项重要议程，在2019年还获纳入“best of ASH”提名。
为什么国际学术界如此关注奥雷巴替尼的临床进展？江倩认为，主要还是因为奥雷巴替尼的安全性、有效性及耐受性表现优异。“海外之前已上市的首个三代药有效性不错，但是安全性不太让人满意。我们通过长时间的数据收集来看，奥雷巴替尼的有效性，不亚于全球首个上市的三代药物的数据；从安全性来说，奥雷巴替尼耐受性不错，绝大多数不良反应是可以接受的，相比海外的药更安全。此外，针对具有复合突变的患者，奥雷巴替尼也表现出了更好的治疗效果。”
作为慢粒领域的知名专家，江倩也感受到了“慢粒中国方案”在国际学术界受到的瞩目。“新药就是新希望，带去新药，也呈现了中国科学家和中国医生的研究成果，自然会受到国际关注。奥雷巴替尼作为我们中国原创的药物，产学研多方一起合力，让我们得到了国际专家的认可。”
让更多患者受益，中国创新药的目标与使命
回顾奥雷巴替尼从立项到获批的13年历程，杨大俊博士认为最关键的是坚持，保持“满足患者需求”的初心，“当时很多人不相信中国人能够做出真正的创新药。现在我可以非常自豪的说，奥雷巴替尼是真正的中国原创，从研发、上市到临床，整个过程都是在中国完成的原研创新药，真的非常难得。”
随着中国医药产业的持续提速，以亚盛医药为代表的创新药企业也在不断发力。在杨大俊看来，药企作为医药产业的重要一环，关键还是做好三点：
第一是初心，药企做创新药的研发，一定是为了解决临床上未满足的需求，从这个角度出发去研发新的安全有效的药物推向临床。
第二是科学，必须基于临床数据，基于科学，用数据说话。全新的药是没有对照的，所有从头到尾都是摸着石头过河，在这个过程中，一定要和医护人员，特别是主要的研究者反复地沟通，不断调整完善临床方案，确保安全性和有效性。
第三是生态，中国做创新药，毕竟刚刚开始，我们常说中国2015年是中国创新药的元年，这七年我们有了很大的进步，但未来还是要不断完善，不断提高。
他表示，“无论是研发企业还是临床医护人员，或者是药监、医保等政府各部门，我们的目标是一致的，是让患者获益，只有患者获益，做创新药才有意义。中国创新药虽刚刚起步，但确实有了很好的开端，随着创新生态的良性循环，随着产业被做大做强，我们也必将从医药大国走向医药强国”。
责编：王卓
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