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患上慢性髓细胞性白血病是不幸的，但在病友群里，它又被称为“最幸运”的白血病。这是因为慢粒的治疗方式与其它需要做化疗、放疗、生物治疗的血液肿瘤不同，针对慢粒有精准的、疗效很好的靶向药物。陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）血液科主任张曦教授表示，“酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，让慢粒的治疗效果产生了翻天覆地的变化。”
陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）血液科主任张曦。受访者供图
要用慢病管理的观念对待慢粒治疗
慢性髓细胞性白血病是骨髓里的造血干细胞发生恶变，引起髓细胞恶性增生，以粒细胞增多、脾大为主要表现的血液系统恶性肿瘤。
在张曦教授的执业生涯中，曾遇到多个使用TKI治愈的患者案例。“我们医生和患者家属的终极梦想，帮助患者战胜疾病，并回到正常的社会生活中。”回忆起这件事，张曦教授感慨万千，他表示，“得了慢粒并不可怕，临床上有好的治疗手段去治疗它，但我们希望能得到患者的配合，定期随访、遵医嘱、有慢病管理的观念、和医生长期互动，让医生能帮助他们获得最好的治疗效果，最终像正常人一样生活。”
虽然TKI药物治疗慢粒的效果显著，但仍有一些患者治疗效果不佳，甚至出现耐药。如何克服TKI耐药，已成为当前血液病医生和患者共同努力的一大课题。
张曦教授建议，首先患者要提升依从性，建立慢病管理的观念，要规范随访、防微杜渐，第一时间发现身体正在发生的一些微小变化。
他介绍道，在慢粒发生的第一年，临床上可以精确到三个月、六个月、九个月的时间点来监测判断病情的稳定性，这需要患者的随访配合。“但这往往被中国患者疏忽，有些患者感觉好一些了没那么难受就不来随访了，吃药也三天打鱼两天晒网，这非常影响疗效。”
其次，一旦发现患者有耐药的信号，要及时做精准的检测，来确认患者是否发生基因突变，是哪种突变。“一些如T315I突变等，绝大多数的TKI都对其无效，如果医生不经过检测就经验性的换药不太妥当，要根据精准检测的结果来调整下一步的治疗方式。”他强调。
最后，基层进一步加强规范诊疗的能力。慢粒是慢病，患者在家的时间多，很多时候就在当地医院随访复查了。他提醒，“我们要通过各类学术传播和继续教育项目，推进慢粒的规范化治疗，让基层医生也能够掌握慢粒随访的要点，在当地做好慢粒患者管理。”
慢粒创新药靶向更精准，应提升可及性
“在医护人员、科研人员、药企研发三方力量的努力下，我国新药的出现让慢粒治疗格局悄然发生改变。”张曦教授谈到。
“现在是新药的时代，靶向药物的时代。”张曦教授表示，“这些新药的靶点更精准，在临床有非常大的价值。比如中国首个伴T315I突变耐药慢粒治疗药物耐立克，填补了长期无药可医的临床治疗空白。它还让既往效果不好、复发或者难治、长期不缓解的患者，获得不错的治疗效果。”
由亚盛医药研发的耐立克于2021年11月获国家药监局批准，用于治疗任何TKI耐药，并伴有T315I突变的慢粒白血病慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。这也是我国首个、且唯一获批上市的伴T315I突变耐药慢粒治疗药物，具有全球best-in-class潜力，
近年来，越来越多的肿瘤类特效药、罕见病药物被纳入医保，惠及更多的患者。张曦教授表示，“只要是患者急需的药品，有精准的指向和导向、疗效好、安全性好、造福患者，就符合纳入医保的基本条件。”
责编：王卓
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