亚盛医药董事长杨大俊：专注临床需求，为慢粒白血病新药研发贡献中国力量

今年，亚盛医药原创1类新药耐立克^®有3项临床进展获选第64届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会口头报告，这也是耐立克^®的临床进展连续第五年被ASH年会选为口头报告，充分体现国际血液学界对其疗效和安全性的认可。

这让中国创新药为之骄傲的成绩，吸引了众多权威媒体的关注。近日，亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士受邀以视频形式与新华社记者展开对话，探寻耐立克^®为什么能收获如此关注？其临床价值究竟体现在何处？亚盛医药缘何瞄准慢粒这一罕见病领域？

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《亚盛医药董事长杨大俊：专注临床需求，为慢粒白血病新药研发贡献中国力量》

一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，汇集了最前沿的研究进展及最新的药物研发数据，展示全球血液学领域的最高学术水平。

今年，中国创新药头部企业亚盛医药将再次携4个口头报告亮相ASH年会，其中3个来自亚盛医药抗耐药白血病新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克^®）。这也是耐立克^®的临床进展自2018年起，连续第五年被ASH年会选为口头报告，创下了中国创新药鲜有的耀眼战绩。

耐立克^®是亚盛医药原创1类新药，为中国首个且唯一获批上市的伴T315I突变耐药慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，以下简称慢粒）治疗有效药物，获国家“重大新药创制”专项支持，在全球层面具best-in-class潜力。该品种于2021年11月获批在中国上市，打破了中国伴T315I突变耐药慢粒患者长期无药可医的困境，填补了国内临床治疗。

耐药是慢粒治疗全球性的主要挑战

4年前，电影《我不是药神》让慢粒走进了公众视野。慢粒是一种与白细胞有关的恶性肿瘤，被称为“最幸运的白血病”。20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒成为了和高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。

但“耐药“一直是慢粒治疗全球性的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药慢粒中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克获批上市前，中国伴T315I突变耐药慢粒患者无药可医。

而在海外，尽管已有三代TKI获批，但因药物相关不良事件、药物可及性等原因，耐药慢粒的治疗仍然存在未被完全满足的临床需求。全球慢粒专家都在期待一种有效性相当，但更安全的替代药物。

中国原创新药耐立克^®——打破无药可医

北大人民医院血液科副主任江倩曾在采访中提到：“我对慢粒患者受到的病痛折磨有很多体会，在耐立克^®的临床试验开启前，我看到很多患者耐药，非常希望有好药去帮助他们。”

2016年，耐立克^®的临床试验正式启动，中国血液界大咖、北京大学血液病研究所所长、北大人民医院血液科主任黄晓军、江倩团队是该研究的主要研究者。紧接着，自耐立克^®的临床进展于2018年首次公布，连续五年入选ASH年会口头报告，让全球血液学界为之侧目。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊回忆道：“耐立克^®的I期临床研究入了100多个患者，都是晚期的、无药可医的、只剩最后一线希望的患者。到现在五年快过去了，80%的患者还在用药，这非常难得。”

2020年，耐立克^®获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审，2021年，获纳入突破性治疗品种，并在同年11月获批上市。自此，中国伴T315I突变耐药慢粒患者终于结束了长期无药可医的困境。

全球同类最佳潜力新药耐立克^®——中国创新惠及全球

今年耐立克^®入选ASH年会口头报告的3个研究中，有2项为其中国临床研究数据，江倩将在会议期间作此报告。这也是江倩连续第五年在ASH年会口头报告耐立克®的最新进展。

江倩曾回忆道：“一年在美国开完ASH年会后，一群全球慢粒专家看到我，直呼耐立克®的临床数据‘exciting!’，因为他们看到了一个疗效令人满意，安全性更佳的第三代TKI。”

这正是耐立克被世界瞩目的原因所在，如今，耐立克^®共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格、4项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定。

与此同时，耐立克^®在海外的临床研究也在紧锣密鼓的进行中。今年耐立克^®另1项口头报告的进展为其首次公布的美国临床研究数据。主要研究者为MD Anderson癌症中心白血病科主任Hagop Kantarjian。

MD Anderson癌症中心是全球最负盛名的癌症中心之一，在白血病治疗领域全球领先。Hagop Kantarjian深耕血液肿瘤领域多年，为多种白血病的治疗革新做出贡献，曾主导过美国一代、二代、三代慢粒治疗药物的临床试验。

此前公布的数据显示，耐立克^®疗效可媲美相较全球同类药物，安全性更佳。此次公布的美国临床数据则表明，耐立克^®可克服全球唯一一个同类药物耐药，这一数据意义非凡，意味着耐立克^®这一中国首发全球原创新药，有望改变全球慢粒治疗格局。Hagop Kantarjian激动地表示：“这样的结果我们根本没有预想到！”

作为中国原创新药，耐立克^®的临床进展连续五年入选ASH年会口头报告，且今年有3项研究入选，创下了让中国创新药为之骄傲的成绩，这也是中国原创新药实力不断提升的缩影。耐立克^®缘何获得如此认可？亚盛医药又为何能做到这一点？

杨大俊表示，亚盛医药自2009年成立起，就始终在坚持做两件事。第一是坚持原创，做从临床需求出发的、从0到1的、有临床价值的创新；第二是坚持全球创新，做创新药不能仅仅针对中国市场，而是要在全球竞争。我们的目标始终都是在“奥运会上拿金牌。”